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干细胞疗法成为“救命药”,未来更多患者将得到救治!

       11月20日,美国CBS报导了一则干细胞拯救生命的事迹。这也是将来医药学的活生生例子,在颠覆性干细胞疗法的幫助下,十几年前险象环生的三年级男生现如今走进了哈佛医学院的学堂,享受着属于他的健康生活方式。 
   
 
  案例:干细胞有时候真的是“一线希望”
 
  这则案例的主角名叫做卡梅伦(Kameron Kooshesh),现阶段就读哈佛医学院。在小学三年级的的时候他被诊断急性淋巴细胞白血病,因此开始了2年半的强放化疗。在这里过程中,他逐渐丧失头发,逐渐出现神经症状……
干细胞疗法成为“救命幺”
  
最开始的放化疗并未能清除卡梅伦的的白血症,因此他与家人来到了杜克医学中心向干细胞先驱Joanne Kurtzberg博士寻求帮助。这次他进行了一次严苛的骨髓移植手术。
 
  最初干细胞移植手术治疗看上去见效了,他的白血病也消失了。然而遗憾的是,在移植术后他出现了一种罕见且危险的并发症——移植物抗寄主病或GVHD。
 
  更为遗憾的是,这时的卡梅伦对治疗这类并发症的类固醇不起作用,6个月内的死亡率为80%,处在非常危险的情况,预后也很差。
 
  这时,干细胞先驱Kurtzberg把目光锁向了细胞治疗企业Mesoblast,请求应用她们研究的干细胞疗法。这类治疗法由供者脊髓间充质干细胞制成,通过生产加工变成了通用性。在下面的治疗中,卡梅伦接受了这类专门的干细胞注射,并且致命的移植物抗宿主病得到了缓解。
干细胞疗法
 
  这一场灾祸产生在近10年前,如今的卡梅伦不但可以无癌存活,还可以无移植物抗寄主病抗宿主病生存。如今他是哈佛医学院一年级学生,他相信干细胞的力量。
 
  无巧不成书,类似卡梅伦案例也有许多。2017年,瑞典研究团队成功利用胚胎间充质干细胞成功治疗造血干细胞移殖引起的亚急性移植物抗寄主病。一名身患重症协同免疫缺陷(SCID)的1岁儿童接受异体脐带血造血干细胞移植后,引起了急性胃肠道移植物抗宿主病。历经一线及二线疗法治疗不成功后接受了胎盘间充质干细胞治疗,最后病情得到缓解。
   干细胞治疗法
 
  同种异体干细胞药物正在加快上市
 
  实际上,移植物抗寄主病是当前干细胞药品最容易攻破的领域之一,目前全球获准上市的干细胞药物中有3款针对这类疾病。
 
  2016年Mesoblast公司开发的治疗移植物抗寄主病的干细胞胞产品(商品名Temcell)日本获准上市,由JCR药业公司在日本销售。如今,她们正在在美国申请上市的工作,以期让这一款治疗法变成美国第一个商业化的同种异体细胞药物。
 
  几年前,Mesoblast公司发布所进行的急性移植物抗寄主病的后期临床研究达到了主要研究重点,计划向美国FDA提交上市申请工作;9月,她们又公布使用同种异体间充质干细胞产品治疗类固醇难治性移植物抗寄主病的患儿,在实验的6个月内获得了强劲的生存結果,生物制剂许可申请(BLA)的准备工作也正在进行中。
 
  依据CBS的报导,Mesoblast公司已经申请办理了FDA的准许。
 
  未来全球上市的干细胞药物和适应症会更多

     之后Mesoblast公司又公布了另一个扩张意图。她们将扩大与日本JCR制药公司的合作关系,延伸至大疱性表皮松解症(EB)的创面愈合治疗。
 
  在10月被授于EB孤儿再生医疗产品称号后,JCR药业公司准备将日本市场上的干细胞产品Temcell适应症扩展至大疱性表皮松解症(EB),而不限于当今获准的急性移植物抗宿主病。
 
  总得来说,临床研究及其适用范围的扩张,对全球干细胞药物的发展将产生积极的作用,换而言之便是有望帮助全球更多的患者早日用上干细胞疗法。
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